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近年來，國內外對真實世界數(shù)據(jù)（Real-World Data, RWD）的關注度日益增加。基于 CB Insights 數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)統(tǒng)計，在 2016 年到 2019 年期間，RWD 在生物醫(yī)藥領域和資本市場的關注度逐步提升，進入 2020 年以來更是呈現(xiàn)爆發(fā)式增長。針對這一現(xiàn)狀，CB Insights 中國對 RWD 在生物醫(yī)藥領域的發(fā)展進行了全面梳理。

圖 | 近 5 年媒體對 RWD 研發(fā)或融資事件的曝光量統(tǒng)計（來源：CB Insights 中國）

1.2 RWD 相關概念發(fā)展

追蹤真實世界數(shù)據(jù)發(fā)展歷史，我們發(fā)現(xiàn)其相關概念由來已久。自 1966 年論文中第一次出現(xiàn) “ real world ” 的概念以來，真實世界數(shù)據(jù)便逐步深入到科學研究的方方面面，并且在生命科學領域顯露出極大的發(fā)展?jié)摿Α?010 年，真實世界數(shù)據(jù)的概念也由中醫(yī)科學家引入中國，并逐步在國內引發(fā)重視。

圖 | 真實世界數(shù)據(jù)概念發(fā)展歷程（來源：CB Insights 中國）

官方機構也對真實世界數(shù)據(jù)相關概念及關系做出了較為明確的闡釋。

2018 年，F(xiàn)DA 在《真實世界證據(jù)方案的框架》和《使用真實世界證據(jù)以支持醫(yī)療器械監(jiān)管決策》中將真實世界數(shù)據(jù)定義為“與患者健康狀況有關的和/或日常醫(yī)療過程中收集的各種來源的數(shù)據(jù)”。

2019 年，我國藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心出臺的《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見稿）》中也對真實世界數(shù)據(jù)、真實世界證據(jù)和真實世界研究的概念及關系做了如下闡述。

圖 | 中國關于真實世界數(shù)據(jù)相關概念的解釋（來源：CB Insights 中國）

生物醫(yī)藥領域的真實世界數(shù)據(jù)多源自醫(yī)療或家庭社區(qū)等真實場景，通過系統(tǒng)的分析論證產(chǎn)生真實世界證據(jù)并進一步指導著真實世界研究。真實世界研究過程包含確立研究問題，制定分析方案，進行相關真實世界數(shù)據(jù)的收集，多重數(shù)據(jù)的標準化清洗和深度數(shù)據(jù)處理與解讀等。其應用的廣泛性和重要性在藥物研發(fā)和疾病診療過程中愈發(fā)凸顯。在藥物研發(fā)過程中，真實世界研究目前主要賦能在臨床試驗優(yōu)化、藥物合規(guī)服務、新藥上市優(yōu)化、上市后研究和運營等環(huán)節(jié)并且開始逐步滲入到藥物研發(fā)早期。在疾病的檢測與評估、疾病確診、制定診療方案用藥、疾病隨訪等診療環(huán)節(jié)中，醫(yī)生也正逐步開始利用真實世界證據(jù)輔助理解病人的特征和行為對健康結果的影響。這些初現(xiàn)的真實世界解決方案正切實針對生物醫(yī)藥領域的核心痛點，并加速推進“以患者為中心”的醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

圖 | RWD 相關解決方案研究流程（來源：CB Insights 中國）

RWD 相關解決方案可以解決怎樣的具體問題？

從技術上看，傳統(tǒng)的 RWD 解決方案通常使用描述性分析和已建立的匹配技術（例如傾向得分匹配）來描述真實世界的使用情況和結果，進行直接的藥物比較以及兩組患者隊列的用藥結果的比較。它可用來解決這樣的問題: 什么樣的病人適合使用 X 療法？病人對 Y 療法的依從性如何？一年中有多少比例的患者從一線治療轉為二線治療？在相似的患者群體中，藥物 X 是否比藥物 Y 帶來更好的治療效果？這些傳統(tǒng) RWD 解決方案雖然已經(jīng)建立，但是由于傳統(tǒng)方法在估計結果時考慮的患者變量的數(shù)量較少，而且非典型患者通常需要從樣本中剔除，所以很難進行大范圍推廣。

先進的 RWD 相關解決方案是怎樣的？

目前先進的 RWD 解決方案通常使用復雜的數(shù)據(jù)工程方法來構建大型數(shù)據(jù)集，其中包含有關數(shù)千個患者變量的豐富信息，通過采用預測模型、機器學習、概率因果模型和無監(jiān)督算法等方式“學習”數(shù)以千計的變量和結果之間的關系，從而預測具有獨特特征集的新患者結果。

因此，先進的 RWD 解決方案可以回答如下問題：哪些患者細分對 X 療法反應最好？預測從藥物 X 轉換為藥物 Y 的患者特征是什么？哪些患者特征組合會導致疾病進展，以及每個患者特征之間如何相互作用？藥物最有可能在生物學途徑的哪些適應癥上有效？病人在就診后的 1 年、3 年或 5 年內發(fā)生事件的風險是什么？如果所有使用藥物 A 的患者都改用藥物 B，患者的結局將如何變化？系統(tǒng)的總成本將如何變化？……

深入剖析先進的 RWD 解決方案的架構，它們通常擁有明確的研究計劃和基于數(shù)據(jù)和分析模型的分析引擎。通過準確的研究計劃確定分析的優(yōu)先級，分析的結果也可以反饋完善計劃。依靠此架構可以不斷產(chǎn)生新的關于生物通路、疾病和病人的洞見進而給外部和內部利益相關方賦能。

圖 | 先進的 RWD 解決方案模型（來源：麥肯錫，CB Insights 中國整理）

1.3 從醫(yī)療科學的發(fā)展認識 RWD

真實世界數(shù)據(jù)研究的主要應用場景在藥品上市后研究，近年來逐漸影響藥物研發(fā)。而藥物研發(fā)中最為關鍵的部分是臨床試驗，占據(jù)了研發(fā)投入的最大比重。在傳統(tǒng)藥物研發(fā)臨床試驗體系中，隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial，RCT）通常被認為是評價藥物安全性和有效性的金標準。在循證醫(yī)學（Evidence-based medicine）的證據(jù)等級中，RCT 也位于金字塔頂端。因此通過研究對比 RCT 的發(fā)展史對于認識 RWD 在藥物研發(fā)中的作用至關重要。

RCT 的設計通常遵循隨機化原則（randomization）、對照原則（control）、和盲法原則（blinding）三大基本原則。這些試驗原則在實際臨床試驗中，為大多數(shù)藥品提供了較為嚴格的安全保障，但是也在臨床場景諸如罕見病和外科手術、試驗人群、時間周期上存在局限性。RCT 理想化的試驗方案雖然保證了高度的內部有效性，但同時也制約了結論的外推性，降低了醫(yī)療的精準度，無法實現(xiàn)理想環(huán)境下的醫(yī)療效力與實際醫(yī)療效果之間的均衡。效力與效果之間的差距被稱之為“Efficacy-effectiveness gap”(EEG)。Efficacy 為效力，是指干預措施在實驗室或臨床試驗研究的理想環(huán)境下所能達到的最大預期效果；Effectiveness 為效果，是指在干預措施在日常實際醫(yī)療環(huán)境下所能達到治療作用的大小。一般來說，產(chǎn)生 EEG 的典型原因主要有以下三種：

圖 | 產(chǎn)生效力-效果差的原因（來源：CB Insights 中國）

因為 RCT 屬于效力研究（Efficacy trials）的范疇，即藥物或干預措施能否在理想、嚴格控制的環(huán)境下產(chǎn)生預期的效果，著重于干預措施的內部有效性，這使得 RCT 幾乎完全忽略了外部世界的信息。相較于 RCT，基于真實世界數(shù)據(jù)的研究將效果研究逐步納入醫(yī)療體系之中，更好的填充了 EEG 即效力與效果間的鴻溝。與真實世界數(shù)據(jù)相關的解決方案從某種程度上打破了 RCT 的局限，極大程度的外推了醫(yī)學證據(jù)的范圍。

圖 | RCT 與 RWS 對照表（來源：2018 年版中國真實世界研究指南，CB Insights 中國整理）

真實世界研究與傳統(tǒng)臨床試驗研究緊密相關又相互拓展。二者的差異在于獲取數(shù)據(jù)的場景：前者源于實際醫(yī)療場地或家庭社區(qū)等真實場景，而后者則來自嚴格受控的試驗場景。當然，RCT 與 RWS 不是對同一個問題的平行論證，也不是替代關系，而是靈活的承啟或者互補關系。在新療法上市前，RCT 提供基礎的安全性及有效性方面信息，研究新療法的效力；在新療法獲批后，精心設計的 RWS 反映實際用藥的真實效果，作為 RCT 研究的補充。除此之外，在某些不適合 RCT 的疾病中亦可直接靈活運用 RWS 。可以說 RWS 有效補充了由于 RCT 固有局限性帶來的 EEG，也正是這種完善 RCT 的迫切需求為 RWD 行業(yè)帶來了技術驅動力。

與此同時，近年來數(shù)據(jù)存儲技術與生物信息采集技術的發(fā)展，則為 RWD 行業(yè)發(fā)展打下了技術基礎。數(shù)據(jù)采集與存儲技術使得真實世界數(shù)據(jù)得以更好的保存與提取。各級醫(yī)療機構、醫(yī)保部門、醫(yī)藥監(jiān)管部門數(shù)據(jù)庫的電子化，以及各類互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療平臺的普及等增加了人們對真實世界數(shù)據(jù)的獲取途徑�；驕y序技術的誕生，轉錄組、蛋白組、代謝組學檢測技術的進步，使獲得 RWD 數(shù)據(jù)的維度可以深入到基因、細胞、組織、器官層面�？纱┐髟O備的廣泛應用，讓常規(guī)健康數(shù)據(jù)的采集變得精確化、持久化�？梢哉f這些技術的進步直接為高質量、高價值的 RWD 獲取提供了可能，真實世界數(shù)據(jù)的相關解決方案也真正有機會開始在生物醫(yī)藥領域凸顯出自己的價值。

2、生物醫(yī)藥領域的真實世界數(shù)據(jù)價值日益凸顯

真實世界數(shù)據(jù)相關解決方案的價值主要體現(xiàn)在其數(shù)據(jù)價值和應用價值兩方面。與此同時，其價值的展現(xiàn)也為其在資本市場帶來了極高的關注度。

2.1 數(shù)據(jù)價值

真實世界數(shù)據(jù)的類型豐富，數(shù)量龐大。以腫瘤為例，傳統(tǒng) RCT 中常規(guī)涉及到的患者大多不及目標患者群的 5%。剩余 95% 的信息都埋藏在巨大的真實世界患者群體里，這也是 RWD 最大的數(shù)據(jù)資產(chǎn)和寶庫。RWD 常見來源包括：衛(wèi)生信息系統(tǒng)（Health Information System，HIS），醫(yī)保系統(tǒng)，疾病登記系統(tǒng)，國家藥品不良反應監(jiān)測哨點聯(lián)盟（CASSA），自然人群隊列數(shù)據(jù)庫，組學相關數(shù)據(jù)庫，死亡登記數(shù)據(jù)庫和來自移動設備端的數(shù)據(jù)等。

圖 | 真實世界數(shù)據(jù)來源（來源：CB Insights 中國）

RWS 有機會將無序的醫(yī)療大數(shù)據(jù)“變廢為寶“，并從中挖掘出有價值的醫(yī)療洞見。基于互聯(lián)網(wǎng)技術延伸出的現(xiàn)有醫(yī)療大數(shù)據(jù)關注切入點是數(shù)據(jù)，從數(shù)據(jù)角度出發(fā)所積累的數(shù)據(jù)往往是無機的，分散的。而 RWD 的切入點是真實世界，是對真實世界更有目的的，結構化的，診療旅程的記錄。因此 RWD 的研究有望讓分散分布的互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療數(shù)據(jù)獲得結構化的處理，進一步提高醫(yī)療大數(shù)據(jù)整體質量從而挖掘出藥物或者其它干預措施在真實世界中的效果，使沉默已久的醫(yī)療大數(shù)據(jù)產(chǎn)生新的價值。

從分析的角度，高質量、多維度的 RWD 能發(fā)揮更高的價值與影響。

如何定義高質量？

雖然 RWE 在整個新藥研發(fā)環(huán)節(jié)中有望釋放重大價值，但真正實現(xiàn)其價值潛力則取決于 RWE 分析所依據(jù)數(shù)據(jù)的質量。明確界定哪些數(shù)據(jù)被認為是足夠的，出于什么目的，是確保 RWE 價值所必需的。用于假設生成或內部發(fā)展決策目的的數(shù)據(jù)可能不需要與直接告知患者、付款人或監(jiān)管機構行為的數(shù)據(jù)有相同的質量標準。監(jiān)管級別的 RWE ，或來自數(shù)據(jù)和分析的證據(jù)，用于監(jiān)管機構（如 FDA 和歐洲藥品管理局）審查，或用于國家付款人審查（衛(wèi)生技術評估機構），必須經(jīng)受最高級別的審查（即 FDA 科學調查辦公室的潛在審查）。關于高質量數(shù)據(jù)和分析的具體方面的監(jiān)管指南目前仍在制定中。在沒有官方指導的情況下，其他人提出的原則——可追蹤/可審計、完整、透明、可歸納、及時和可擴展為這方面的發(fā)展提供了一個良好的起點。

理想情況下，此類標準將由生物制藥公司、監(jiān)管機構和 RWE 數(shù)據(jù)提供商合作制定。FDA 與 RWE 供應商的示范項目，如 ASCO 的 CancerLinQ 和 Flatiron Health ，以及通過 Duke Margolis 健康政策研究中心 RWE Collaborative 舉行的行業(yè)圓桌會議，均是在這一領域持續(xù)努力的代表。FDA 正在接受 RWE 作為正式指導之前提交的監(jiān)管文件的一部分，并以此指導未來研究。低質量的 RWE（反映數(shù)據(jù)或分析不足）對其廣泛采用構成了最大的風險。利益相關者之間經(jīng)過深思熟慮的協(xié)作可以幫助定義在 RWE 的開發(fā)和使用中什么是最佳實踐。

生物醫(yī)藥領域的高質量數(shù)據(jù)是怎樣的？

目前生物醫(yī)藥領域的真實世界數(shù)據(jù)大致可以分為臨床數(shù)據(jù)、生物數(shù)據(jù)和健康管理數(shù)據(jù)三類。對藥物研發(fā)而言，更有價值的 RWD 是需要經(jīng)過嚴格且系統(tǒng)的數(shù)據(jù)收集和處理而產(chǎn)生的高質量、多維度的數(shù)據(jù)。從某種程度上看，基于生物體的復雜性，單一維度的分析往往不能成為強有力的佐證，而充分匯集以患者為中心的包含生物數(shù)據(jù)、臨床數(shù)據(jù)和健康管理數(shù)據(jù)三個層次的 RWD 對生物醫(yī)藥領域的研發(fā)更具價值。此外，對于同一個研究，其數(shù)據(jù)量越多則可能越有代表性，但若 RWS 的樣本量較小，也可以通過挖掘數(shù)據(jù)采集的深度，或在算法創(chuàng)新性方面做探索。

圖 | 真實世界數(shù)據(jù)分類（來源：CB Insights 中國）

此外，標準化的數(shù)據(jù)處理流程有望提高 RWD 挖掘醫(yī)療價值的效率。此外，標準化的數(shù)據(jù)處理流程有望提高 RWD 挖掘醫(yī)療價值的效率。例如 AI 制藥企業(yè)晶泰科技的晶型預測、親和力預測等算法，可以通過基于物理模型的高精度計算直接補充虛擬數(shù)據(jù)，然后用來訓練 AI。這類數(shù)據(jù)的質量和數(shù)量通常很高，在這個基礎上建立的模型也非常精確。但是在細胞、組織或者器官層面上的數(shù)據(jù)作用規(guī)律就不一樣了。RWD 本身來自真實世界，如果能夠在基因、細胞、組織和器官多維度上進行一定的標準化推廣，無疑也會加速RWD行業(yè)朝著更加精準、智能、高效的方向發(fā)展。晶泰科技自建實驗室和數(shù)字孿生系統(tǒng)、并廣泛與具有較強數(shù)據(jù)產(chǎn)生能力的生物公司合作，正是這一方向的嘗試。

2.2 應用價值

多維度、高質量的真實世界數(shù)據(jù)在生物醫(yī)藥領域的日常實踐中展現(xiàn)出來巨大的應用潛力。在 RWD 的觀念未被大家關注之前，藥物藥械研發(fā)以及基礎研究都是通過RCT 后進而向醫(yī)療實踐單向輸出，醫(yī)療實踐板塊反向回饋的信息非常有限。RWD 的概念被大眾關注后，醫(yī)療實踐板塊被帶動起來，和藥物藥械研發(fā)以及基礎研究形成了三位一體的聯(lián)動結構，直接填補了效力-效果差，并可促進基礎研究的轉化。這種聯(lián)動效應也帶來了更豐富的高質量數(shù)據(jù)，可以向藥物監(jiān)管方實施反饋。綜合分析， RWD 的應用豐富了醫(yī)療價值鏈并且逐步從上市后的藥效評估，往上游拓展。這里將著重分析 RWD 在藥物上市前的研發(fā)環(huán)節(jié)可能起到的作用，分為輔助藥物藥械研發(fā)，促進基礎研究轉化和輔助監(jiān)管決策的制定三個方面。

圖 | RWD 聯(lián)動醫(yī)療實踐與藥物研發(fā)及基礎研究（來源：CB Insights 中國）

高質量的 RWD 可以輔助藥物藥械研發(fā)

輔助罕見病藥物研發(fā)：罕見病治療藥物臨床試驗除病例稀少、招募困難外，最大的挑戰(zhàn)是對照的選擇。因此，以自然疾病隊列形成的真實世界數(shù)據(jù)就可以作為外部對照。2017 年 FDA 加速批準 PD-L1 抗體 Avelumab ，用于≥12 歲進行性轉移性默克爾細胞癌（MCC）患者。案例中美國 FDA 首次基于電子健康記錄來源的的 RWE 支持藥物獲批。批準上市主要基于一項單臂二期臨床試驗，包括 35 個癌癥中心的 88 名患者觀察到 ORR 33% 和 86% 持久應答率（≥6個月），還包括來自 iKnowMed 數(shù)據(jù)庫的歷史數(shù)據(jù)。

修訂適應癥或聯(lián)合用藥范圍，或為已上市藥物的說明書變更提供證據(jù)：當 RCT 不可行或非最優(yōu)的研究設計時，采用 PCT 或觀察性研究等生成的真實世界證據(jù)支持新增適應癥可能更具可行性和合理性。2019 年 4 月，美國 FDA 批準輝瑞乳腺癌療法 Ibrance（palbociclib）與芳香酶抑制劑或氟維司群（fulvestrant）聯(lián)用，治療 HR+， HER2- 晚期或轉移性男性乳腺癌患者。這一批準并不依賴于臨床研究，而是基于電子病歷和藥物上市后真實世界中男性患者使用 lbrance 的數(shù)據(jù)。

輔助中醫(yī)經(jīng)驗方、中藥醫(yī)療制劑的研發(fā)：對于名老中醫(yī)經(jīng)驗方、中藥醫(yī)療機構制劑等已有人用經(jīng)驗藥物的臨床研發(fā)，在處方固定、生產(chǎn)工藝路線基本成型的基礎上，可嘗試將真實世界研究與隨機臨床試驗相結合，探索臨床研發(fā)的新路徑。

2019 年，廣州市大灣區(qū)中醫(yī)藥真實世界研究中心成立。這是中國第一所專注于基于家庭醫(yī)生開展中醫(yī)藥真實世界研究的科研機構，旨在將真實世界研究的方法論運用到中醫(yī)藥行業(yè)，支持中醫(yī)藥事業(yè)傳承創(chuàng)新發(fā)展，推動中醫(yī)藥走向現(xiàn)代化。

輔助醫(yī)療器械研發(fā)：臨床急需進口器械在國內使用，可用真實世界數(shù)據(jù)作為已有證據(jù)的補充，用于支持產(chǎn)品注冊。2019 年 6 月，國家藥監(jiān)局與海南省人民政府聯(lián)合啟動了海南臨床真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作，探索將臨床真實世界數(shù)據(jù)用于藥品醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊和監(jiān)管決策實踐。2019 年 12 月起，美國艾爾建公司“青光眼引流管”產(chǎn)品開始收集用于評估人種差異的境內臨床真實世界證據(jù)，并于 2020 年 3 月成為國內首個通過該途徑獲批上市的醫(yī)療器械產(chǎn)品。

真實世界數(shù)據(jù)可加速藥物上市：2021 年 4 月 7 日，歐康維視生物宣布其核心品種治療慢性非感染性葡萄膜炎產(chǎn)品 OT-401（氟輕松玻璃體植入劑）的新藥上市申請正式獲國家藥監(jiān)局受理。其公司提交給國家藥監(jiān)局的申報資料，是 OT-401 在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)真實世界數(shù)據(jù)研究中的 28 例受試者數(shù)據(jù)，以及該藥品在境外已經(jīng)完成的三期臨床試驗數(shù)據(jù)。這是中國藥品注冊史上第一個完全基于真實世界研究數(shù)據(jù)申報上市的新藥。真實世界數(shù)據(jù)研究使這款藥的商業(yè)化進程大約加快了一年半。

高質量的 RWD 可以輔助生物醫(yī)學基礎研究，促進轉化醫(yī)學發(fā)展

促進已發(fā)現(xiàn)生物標志物的臨床轉化：生物標記物的發(fā)現(xiàn)多始于基礎研究，從發(fā)現(xiàn)到臨床應用仍需要一段較長的過程。用真實世界數(shù)據(jù)輔助生物標志物的臨床轉化仍處在研究的初期，但是在 ClinicalTrial 上已經(jīng)有相關案例。阿斯利康與德國圖賓根大學在 2017 年 3 月 - 2019 年 5 月展開了關于國際乳腺癌生物標志物護理標準的真實世界結果研究。比利時根特大學醫(yī)學院 2021 年 1 月啟動了動態(tài)增強 CT（DCE-CT）作為治療胸腔腫瘤監(jiān)測的早期生物標志物的真實世界研究，預計2022 年12月月終止。兩項研究都是用真實世界數(shù)據(jù)進一步輔助促進了已發(fā)現(xiàn)的生物標志物的臨床轉化。

促進新生物標志物的發(fā)現(xiàn)：在真實世界數(shù)據(jù)庫中，用更多的患者樣本和亞群體，不僅可以加快已有生物標物的臨床落地，還可以通過多組學分析尋找新的生物標志物。2020 年美國食品和藥物管理局器械與放射衛(wèi)生中心在《臨床轉化醫(yī)學》上公開發(fā)表文章，用計算機模擬研究說明了基于 RWD 的證據(jù)方法，可能有助于成本/時間效率高的生物標志物發(fā)現(xiàn)，從而為醫(yī)療產(chǎn)品的使用提供信息。

高質量的 RWD 可為監(jiān)管決策的制定提供證據(jù)

我國系統(tǒng)性開展使用真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)和監(jiān)管決策的工作尚處于起步階段。但國家藥監(jiān)機構在審評實踐中已經(jīng)開始應用真實世界證據(jù)，例如 2018 年批準的擴展貝伐珠單抗（bevacizumab）聯(lián)合以鉑類為基礎的化療方案，采用三項回顧性研究結果作為真實世界證據(jù)支持最終決策。2020年 3 月 26 日，國家藥品監(jiān)督管理局經(jīng)審查，批準了美國艾爾建公司“青光眼引流管”產(chǎn)品的注冊。成為國內首個使用境內真實世界數(shù)據(jù)的醫(yī)療器械產(chǎn)品。2021 年 3 月，國家藥監(jiān)局已批準普拉替尼上市，用于既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌 (NSCLC) 成人患者的治療。該藥成為中國首個獲批上市的 RET 抑制劑，同時也是國內首個使用真實世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價獲批的藥品�！扒喙庋垡鞴堋睆纳暾埖阶陨鲜袣v時不到５個月，而在過去，國際先進藥械產(chǎn)品至少需要３到５年的“長跑”才能進入國內市場，利用真實世界數(shù)據(jù)幫助監(jiān)管部部門決策，從而也大大加速了藥械的研發(fā)。

2.3 資本關注度

真實世界解決方案應用場景的豐富性和充足的想象空間帶來了巨大的資本關注度。在二級市場，根據(jù) IQVIA 2020 年年報中的市場分析和行業(yè)預測，真實世界數(shù)據(jù)相關解決方案的市場規(guī)模約為 800 億美元。其中一部分是包含了約 400 億美元的真實世界證據(jù)市場，包括傳統(tǒng)定義的分析平臺和實施、醫(yī)療和科學分析服務、觀察研究和市場準入。另一部分則是約 400 億美元與互聯(lián)醫(yī)療保健相關的市場，包括收益周期管理、支付者分析和臨床決策支持服務等領域。

在一級市場，與真實世界解決方案相關的投融資狀況同樣保持火熱。CB Insights 統(tǒng)計了 2016 年至 2021 年期間 102 家真實世界數(shù)據(jù)相關解決方案公司的投融資情況。其中與真實世界數(shù)據(jù)相關的一級市場交易額持續(xù)走高，在 2020 年達到了近年來最高的 3.85 億美金。

圖 | 股權融資額及數(shù)量（來源：CB Insights 中國）

在融資輪次分布上，種子輪、A 輪和 B 輪的交易占比較高�？梢钥闯瞿壳罢麄€RWD 行業(yè)處在早期萌芽階段，資本交易較為活躍。

圖 | 股權融資輪次分布（來源：CB Insights 中國）

另外，從 2016 年到 2021 年每筆融資交易額的中位數(shù)持續(xù)高于融資均值，行業(yè)呈現(xiàn)出一定的頭部效應，優(yōu)質企業(yè)獲得估值溢價。

圖 | 交易額度（單位：百萬美元，來源：CB Insights 中國）

從 RWD 企業(yè)在全球的地區(qū)分布來看，美國是交易的主戰(zhàn)場，占據(jù)了全球 72% 的份額，英國、加拿大、中國等地區(qū)緊隨其后。

圖 | 國家及地區(qū)分布（來源：CB Insights 中國）

圖 | 美國地區(qū)投資分布（來源：CB Insights 中國）

在美國，西海岸地區(qū)的交易最為密集，這也從側面展現(xiàn)出了該區(qū)域極強的科技創(chuàng)新能力，是企業(yè)落地的優(yōu)選之地。

圖 | 按投資額計算的中國 RWE 投資總額（單位：人民幣十億元，來源：CB Insights 中國）

在中國，RWE 領域的發(fā)展也迎來了良機，投資總額逐年攀升。根據(jù)安永報告，預計到 2024 年中國 RWE 投資總額可達 176 億人民幣。按銷售收入計算的 2019 至2024 年復合年增長率可達 45% 左右。

圖 | 按銷售收入計算的中國 RWE 市場規(guī)模（單位：人民幣百萬元，來源：CB Insights 中國）

此外，在 “4 + 7” 帶量采購，國家稅務監(jiān)管嚴控等政策出臺后，藥企的營銷模式發(fā)生變化，傳統(tǒng)的帶金銷售模式逐步轉化為新型的學術銷售模式，藥企將更多營銷費用投入上市后臨床研究和真實世界研究等學術活動策略上。根據(jù) 2018 年國內前十大藥企銷售費用規(guī)模，2018 年 A 股藥企銷售費用合計約 2500 億元，估算國內上市后研究的市場規(guī)模至少在 1000 億元以上。預計每年中國上市后研究投入的 20% 將用于信息化和大數(shù)據(jù)分析，保守估計市場規(guī)模在 200 億人民幣。