2021年6月25日，ViaCyte公司宣布，在1型糖尿�。═1D）患者中，其在研干細(xì)胞來源的胰島細(xì)胞替代療法PEC Direct（VC-02）獲得積極的初步臨床結(jié)果。新聞稿指出，這是首次在患者體內(nèi)，植入的胰腺祖細(xì)胞（pancreatic progenitor cell）能在血糖刺激下產(chǎn)生內(nèi)源性胰島素，并且給患者臨床指標(biāo)帶來具有臨床意義的改變。該試驗(yàn)結(jié)果在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)第81屆科學(xué)會(huì)議上公布。

ViaCyte公司通過將多能干細(xì)胞分化為胰島祖細(xì)胞以開發(fā)PEC系列療法。目前，其3款PEC系列候選藥物中已有2款進(jìn)入臨床開發(fā)階段。其中，PEC-Direct將源于干細(xì)胞的胰島祖細(xì)胞封裝在一個(gè)可以植入患者皮下的“口袋”里，這一移植體允許血管生長(zhǎng)到“口袋”中，與植入細(xì)胞直接相互作用。這些細(xì)胞能夠響應(yīng)血糖水平并分泌胰島素和其他胰腺激素。由于植入的細(xì)胞會(huì)引起免疫系統(tǒng)應(yīng)答，患者需要同時(shí)使用免疫抑制劑方案來保護(hù)細(xì)胞，因此僅適用于高風(fēng)險(xiǎn)的1型糖尿病患者。

▲面向高風(fēng)險(xiǎn)1型糖尿病患者的PEC-Direct療法（圖片來源：ViaCyte官網(wǎng)）

研究中，首例患者植入PEC-Direct 9個(gè)月后的初步數(shù)據(jù)顯示，在第39周時(shí)，評(píng)估功能性胰腺β細(xì)胞產(chǎn)生胰島素的生物標(biāo)志物——血糖刺激后C肽的最大濃度從0.1 ng/mL增加至0.8 ng/mL，這表明細(xì)胞能夠在血糖刺激下產(chǎn)生和分泌胰島素。此外，在第42周時(shí)，患者的血糖水平處于目標(biāo)范圍內(nèi)的時(shí)間比從54%增加至88%，糖化血紅蛋白（HbA1C）水平從7.4%降低至6.6%。這兩個(gè)結(jié)果均表明PEC-Direct植入治療成功改善了患者體內(nèi)的血糖控制。安全性方面，該患者在同一時(shí)期內(nèi)未報(bào)告嚴(yán)重不良事件。

“ViaCyte的細(xì)胞替代治療具有令人期待的前景。它有望改善1型糖尿病患者的血糖處于目標(biāo)范圍內(nèi)的時(shí)間，讓患者在不需要持續(xù)監(jiān)測(cè)和每日注射胰島素的情況下取得更好的健康結(jié)果�！盫iaCyte的首席醫(yī)學(xué)官Howard Foyt博士表示，“公司將繼續(xù)推進(jìn)用于1型糖尿病臨床治療的新型藥物管線。我們很高興看到PEC Direct從實(shí)驗(yàn)室到臨床的轉(zhuǎn)化，并在患者中觀察到有意義的治療獲益，進(jìn)一步接近了我們實(shí)現(xiàn)1型糖尿病功能性治愈的目標(biāo)。”

參考資料:

[1] ViaCyte Reports Compelling Preliminary Clinical Data from Islet Cell Replacement Therapy for Patients with Type 1 Diabetes. Retrieved June 25, 2021, from https://viacyte.com/press-releases/viacyte-reports-compelling-preliminary-clinical-data-from-islet-cell-replacement-therapy-for-patients-with-type-1-diabetes/