2021年7月23日， 國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)由上海濟(jì)煜醫(yī)藥科技有限公司代理申報(bào)的磷酸索立德吉膠囊在國(guó)內(nèi)上市。這是中國(guó)首個(gè)批準(zhǔn)用于治療局部晚期基底細(xì)胞癌（Basal Cell Carcinoma，BCC）的靶向藥物，將為廣大BCC患者和家庭提供全新的治療選擇。

⚫ 關(guān)于磷酸索立德吉膠囊

磷酸索立德吉膠囊（Sonidegib Phosphate Capsule）是一款口服Hedgehog（Hh）通路抑制劑，用于治療不宜手術(shù)或放療，以及手術(shù)或放療后復(fù)發(fā)的局部晚期基底細(xì)胞癌（laBCC）成年患者。Hh信號(hào)通路作為一條經(jīng)典的細(xì)胞信號(hào)通路，控制著胚胎發(fā)育及組織再生，其異常激活可能會(huì)誘發(fā)以BCC 和成神經(jīng)細(xì)胞瘤為代表的多種癌癥。磷酸索立德吉可與Hh信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路的跨膜蛋白Smoothened（SMO）結(jié)合，并對(duì)其產(chǎn)生抑制，從而發(fā)揮抗腫瘤作用。

Hedgehog通路[1]

2015 年 7 月 24 日，磷酸索立德吉獲得美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)上市 ，用于治療手術(shù)或放療后復(fù)發(fā)的laBCC，或不能手術(shù)或放療的BCC患者；2015 年 8 月 14 日在歐盟獲準(zhǔn)上市。2016年12月太陽(yáng)藥業(yè)（SUN PHARMA）宣布以1.75億美元從諾華（Novartis）獲得該藥全球權(quán)益。

2018年11月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）將磷酸索立德吉納入第一批臨床急需境外新藥名單。2020年1月，濟(jì)民可信集團(tuán)與太陽(yáng)藥業(yè)達(dá)成合作，獲得磷酸索立德吉膠囊在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、香港特別行政區(qū)、澳門(mén)特別行政區(qū)及臺(tái)灣）的開(kāi)發(fā)及商業(yè)化權(quán)益。2021年2月，上海濟(jì)煜醫(yī)藥科技有限公司遞交磷酸索立德吉的新藥上市申請(qǐng)，3月初被CDE納入優(yōu)先審評(píng)，并在5個(gè)月內(nèi)獲得批準(zhǔn)，實(shí)現(xiàn)了本品在國(guó)內(nèi)快速獲批上市。

⚫ 關(guān)于BOLT研究

此次磷酸索立德吉國(guó)內(nèi)獲批，是基于一項(xiàng)名為BOLT（NCT01327053）的國(guó)際多中心、隨機(jī)、雙盲II期研究[2]，該研究在230例局部晚期基底細(xì)胞癌（laBCC，n=194）或轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌（mBCC，n=36）成人患者中開(kāi)展，評(píng)估了磷酸索立德吉的有效性和安全性，研究對(duì)象來(lái)自12個(gè)國(guó)家的58個(gè)研究中心�；颊甙�2:1比例隨機(jī)接受口服磷酸索立德吉 800 mg或200 mg，每日1次。研究結(jié)果顯示，第30個(gè)月時(shí)，隨機(jī)接受每日200mg磷酸索立德吉治療的laBCC患者客觀緩解率（ORR）為56.1%，完全緩解率（CR）為21.2%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為26.1個(gè)月，2年總體生存率（OS）為93.2%，且200mg的安全性要優(yōu)于800mg。

⚫ 關(guān)于基底細(xì)胞癌

基底細(xì)胞癌是最常見(jiàn)的皮膚腫瘤，約占非黑素瘤性皮膚腫瘤的80%，其中相當(dāng)一部分患者（包括局限性的晚期BCC和轉(zhuǎn)移性BCC）因長(zhǎng)期缺乏臨床治療藥物，面臨高度毀容并可能危及生命。隨著Hedgehog 通路在BCC 發(fā)生及發(fā)展中的機(jī)制得以揭示，新型藥物Hedgehog通路抑制劑如磷酸索立德吉得到了充分的開(kāi)發(fā)與應(yīng)用，為BCC 的臨床治療帶來(lái)了巨大的發(fā)展[3]，為BCC患者帶來(lái)了希望與福音！

⚫ 關(guān)于上海濟(jì)煜醫(yī)藥科技有限公司

上海濟(jì)煜醫(yī)藥科技有限公司為濟(jì)民可信集團(tuán)全資子公司，負(fù)責(zé)該集團(tuán)新藥研發(fā)的規(guī)劃與實(shí)施，遵循“以創(chuàng)新為引領(lǐng)、患者需求為導(dǎo)向”的理念，致力于成為具有全球影響力的藥物研發(fā)中心，其研發(fā)管線涵蓋生物大分子創(chuàng)新藥、化學(xué)小分子創(chuàng)新藥、新型中藥、復(fù)雜仿制及高端制劑。

濟(jì)民可信集團(tuán)創(chuàng)建于1999年，總部位于中國(guó)南昌，產(chǎn)品管線覆蓋腎病、腫瘤、心腦血管、呼吸抗感染、疼痛五大疾病領(lǐng)域，致力于為患者提供高質(zhì)量的藥品和創(chuàng)新醫(yī)藥解決方案。作為中國(guó)領(lǐng)先的大型現(xiàn)代制藥集團(tuán)之一，濟(jì)民可信集團(tuán)連續(xù)多年位列中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)百?gòu)?qiáng)前十。