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無錫科金細胞療法獲PKD孤兒藥資格無錫科金細胞療法獲PKD孤兒藥資格。科金生物細胞治療產(chǎn)品CG001獲FDA授予孤兒藥認定，擬用于治療丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）。這是一種由PKLR基因的突變導致的罕見隱性遺傳疾病，可導致患者出現(xiàn)慢性溶血性貧血，即紅細胞加速破壞。CG001是一款體外基因編輯的細胞療法，通過科金專利技術平臺CPISPR/AAV技術，在體外進行造血干細胞編輯，替換變異的PKLR基因，以達到治愈疾病的目的。 |
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