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北京錦籃龐貝病AAV基因療法獲批臨床北京錦籃龐貝病AAV基因療法獲批臨床。北京錦籃基因申報的1類生物藥“GC301腺相關病毒注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，適應癥為：晚發(fā)型龐貝病（LOPD）。這是一款AAV基因治療藥物，采用一次性靜脈注射全身廣泛表達的策略，以期直接補償肝臟、心肌、骨骼肌、中樞神經系統(tǒng)等組織的GAA酶基因缺陷。去年12月，NMPA已批準該新藥開展用于早發(fā)型龐貝�。↖OPD）治療的臨床研究。 |
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