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珠�？平餚KD細胞療法啟動IIT研究珠�？平餚KD細胞療法啟動IIT研究。科金生物基于體外基因編輯技術(shù)開發(fā)的DNGT-101細胞注射液，在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心啟動用于治療兒童重度丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）的IIT（研究者發(fā)起的臨床試驗）項目。PKD是一種由PKLR基因的突變導(dǎo)致的罕見隱性遺傳疾病，可導(dǎo)致患者出現(xiàn)慢性溶血性貧血，即紅細胞加速破壞。此前，DNGT-101針對PKD的適應(yīng)癥已在歐盟和美國獲得孤兒藥資格。 |
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