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紐福斯眼科基因療法獲批ADOA臨床紐福斯眼科基因療法獲批ADOA臨床。紐福斯生物眼科基因治療產(chǎn)品NFS-05獲澳大利亞治療用品管理局（TGA）批準，即將開展用于治療顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮（ADOA）的臨床試驗。NFS-05利用腺相關病毒 (AAV) 為載體，通過玻璃體內(nèi)注射，將OPA1基因遞送至患者視神經(jīng)節(jié)細胞，修復線粒體功能，以恢復患者視力。目前臨床上尚無針對ADOA的有效治療手段。 |
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