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全球首款CRISPR基因編輯療法獲批上市全球首款CRISPR基因編輯療法獲批上市。Vertex公司與CRISPR公司開發(fā)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exa-cel）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療12歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象（VOC）的鐮刀型細(xì)胞貧血病（SCD）患者。該產(chǎn)品也是FDA批準(zhǔn)的首款CRISPR基因編輯療法。它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，在體外對(duì)來自患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行改造，使血紅細(xì)胞生產(chǎn)高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。目前全球同類產(chǎn)品至少11種療法已進(jìn)入臨床階段。 |
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