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輝大DNA編輯療法獲兒科罕見(jiàn)病藥物資格輝大DNA編輯療法獲兒科罕見(jiàn)病藥物資格。FDA授予輝大基因公司全新CRISPR-Cas12 DNA編輯療法HG302兒科罕見(jiàn)病藥物資格，用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）。HG302旨在通過(guò)單個(gè)病毒載體將高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51號(hào)外顯子剪接供體（SD）位點(diǎn)的CRISPR RNA遞送到肌肉中，以恢復(fù)功能性肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的表達(dá)。臨床前研究顯示，HG302具有較低的脫靶率和高效的編輯效率。 |
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