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中美瑞康漸凍癥siRNA療法報IND中美瑞康漸凍癥siRNA療法報IND。中美瑞康1類化藥“RAG-17注射液”的臨床試驗申請獲CDE受理。RAG-17是一款靶向超氧化物歧化酶1（SOD1）的雙鏈小干擾RNA（siRNA），已于去年3月獲得FDA授予孤兒藥資格，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。RAG-17通過靶向SOD1以降低患者的SOD1蛋白表達，已在臨床前研究中顯示出能夠顯著延緩發(fā)病時間，延長動物的生存時間以及改善其運動功能。 |
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