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再生元補(bǔ)體RNAi新藥獲批臨床再生元補(bǔ)體RNAi新藥獲批臨床。再生元與Alnylam公司開發(fā)的C5補(bǔ)體RNAi療法cemdisiran（ALN-CC5）獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，聯(lián)合新一代C5補(bǔ)體抑制劑pozelimab用于治療伴有活動(dòng)性體征和溶血跡象的陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）患者。在Ⅲ期臨床中，該聯(lián)合療法將患者乳酸脫氫酶（LDH）水平降至0.8x正常值上限（ULN），且患者在第8周至第26周期間實(shí)現(xiàn)LDH控制的比例較對(duì)照組更高（91%vs73%）。 |
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