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諾和諾德地貧新藥中國獲批IND諾和諾德地貧新藥中國獲批IND。諾和諾德1類化藥etavopivat獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)治療地中海貧血。etavopivat是Forma Therapeutics（已被諾和諾德收購）開發(fā)的一款選擇性丙酮酸激酶-R（PKR）激動(dòng)劑，已在Ⅰ期臨床中顯示出具有改善紅細(xì)胞健康、增加血紅蛋白含量、減少病患復(fù)發(fā)性血管閉塞危象（VOC）癥狀等潛力。此前，F(xiàn)DA已授予etavopivat快速通道資格、罕見兒科疾病認(rèn)定與孤兒藥資格。 |
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