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輝大RNA編輯療法獲兒科RPDD輝大RNA編輯療法獲兒科RPDD。FDA授予輝大基因公司迷你型dCas13X-RNA堿基編輯器（mxABE）療法兒科罕見病藥物資格（RPDD），用于治療OTOF（otoferlin）基因中Q829X突變相關(guān)的兒童聽力損失。這是一種先天性耳聾，由OTOF基因突變導(dǎo)致表達(dá)的耳鐵蛋白（otoferlin）功能失常，從而影響聲音刺激信號(hào)由耳朵傳向大腦。此前，該產(chǎn)品已獲FDA授予孤兒藥資格。 |
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